Sarepta Therapeutics, Brazilian depositary receipt (GDR)
S1RP34, BRS1RPBDR005

Sarepta Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta e lo sviluppo di terapie basate sull'RNA per il trattamento di malattie neuromuscolari rare. L'azienda offre EXONDYS 51, una terapia modificatrice della malattia per il trattamento della ...

Sarepta Therapeutics, Inc., un'azienda biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta e lo sviluppo di terapie basate sull'RNA per il trattamento di malattie neuromuscolari rare. L'azienda offre EXONDYS 51, una terapia modificatrice della malattia per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia genetica di deperimento muscolare causata dall'assenza di distrofina. Sviluppa inoltre SRP-4045 e SRP-4053, che sono candidati a prodotti clinici di esclusione dell'esone per il trattamento della DMD. L'azienda distribuisce i suoi prodotti attraverso una rete di distributori specializzati e farmacie specializzate negli Stati Uniti. Sarepta Therapeutics, Inc. è stata fondata nel 1980 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.